美国脐带血治疗自闭症新进展 7成受试儿童获改善

2019年06月26日 17:15:44 来源:成都商报-红星新闻
编辑:徐佳

据美国NBC电视台报道,美国杜克大学正在开展的自体脐带血临床试验为自闭症谱系障碍患儿带来了希望。

在美国德克萨斯州达南湖市Sillan家后院,5岁的哥哥Blake和他的妹妹Eloise玩得不亦乐乎。时间若是倒回一年前,则是另一番完全不同的情景。Blake和Eloise根本不可能在一起玩耍,因为Blake想玩,却不知道怎么玩,而Eloise也会因为丧失了玩伴而感到沮丧。

据Blake的父母介绍,布莱克出生后本来是个出类拔萃的孩子,但后来却出现了运动技能迟缓、言语缺乏、注意力不集中、重复和崩溃的状况。

三岁生日前,Blake被诊断患上了自闭症谱系障碍。

“自闭症控制了Blake一天中85%的时间,这种情况把我们搞得焦头烂额,”母亲Amy 说。“我们同他游戏、玩闹,但也只有几秒钟的时间可以吸引他的注意力,最后他还是沉浸在自己的世界里。”

“听说他患上了自闭症,我们都感到十分害怕。”父亲Pete说,“我们担心他永远不会工作,永远不会有女朋友,永远不会结婚。”

确诊六周后,Sillan家发现杜克大学正在进行一项旨在帮助自闭症儿童的医学试验,这项试验由Joanne Kurtzberg博士主持。Joanne Kurtzberg的初步研究表明,细胞疗法可以对某些疾病产生影响。

Blake申请参加了试验,结果幸运的被选中。Sillan家两次赶赴杜克大学,研究人员通过静脉输注的方式将Blake出生后储存的脐带血注入他的体内。

脐带血是胎儿娩出、脐带结扎并离断后残留在胎盘和脐带中的血液,据美国纽约血液中心(NYBC)的统计,脐带血已经用于80多种疾病的治疗。杜克大学自闭症研究中心既有研究表明,脐带血干细胞可以帮助减少炎症,信号细胞可以帮助修复受损的大脑区域。Joanne Kurtzberg主持的这项研究则是为了调查自闭症儿童采取该疗法是否也能取得类似的成功。

Blake接受治疗四个月后,他的父母发现儿子发生了变化。“布莱克能够更深入的交谈,并与其他人进行了更多的社交活动。尽管他仍然在挣扎,还处于自闭症谱系中,但有时在谱系中出现的负面行为已经减少了,无论是攻击性还是过度重复性的困扰都已经消失,他的父亲尤其对他的语言能力感到吃惊。”Amy说道。

杜克大学已开展Ⅱ期临床试验,试验结果将在今年秋天之前出炉。目前I期试验已经完成,研究结果显示,自体脐带血对参与研究的自闭症儿童显示出了积极的治疗效果。

“我们发现,大约70%的儿童获得了自身脐带血带来的改善。如果Ⅱ期试验也表明脐带血是有益的,杜克大学将与美国食品药品监督管理局(FDA)合作,加快批准所有儿童的脐带血治疗。”Joanne Kurtzberg说。

“这将是非常令人兴奋的,因为我知道治疗一个自闭症患儿是多么的具有挑战性,截至目前,还没有真正能够调节行为的治疗方法。”Joanne Kurtzberg表示。

对于Sillan家来说,这项临床试验给他们带来了新希望,因为他们可以看到儿子由此发生的变化。但是美国还有很多像Sillan这样的家庭,却还在排队长期等待自己的孩子也能有如此的幸运,有的甚至还在网上发起筹款,只为能够尽快加入试验接受治疗。

“对于有兴趣接受这种治疗的家庭,他们可以通过扩大范围试验直接入协议向杜克大学支付治疗费用,即便如此,也还是要经历一个漫长的等待,因为希望获得治疗的名单太长了。”Joanne Kurtzberg表示很无奈。

中国妇幼保健协会脐带血应用专委会(科普宣教学组)委员 谢俊 编译综合

(四川省脐带血造血干细胞库供图)

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