血液肿瘤科专家:自体脐带血移植是治疗多种恶性疾病的有效选择

2018年05月29日 10:26:25 来源:北国网
编辑:徐佳

近年来,中国在生物医疗产业发展上实现弯道超车,取得了令人瞩目的成绩,尤其是干细胞领域发展,越来越引起社会公众关注,但不可否认的是其发展过程中仍存在很多瓶颈和误区。为剖析干细胞医疗产业发展的现实问题,为产业发展把脉领航,2018年5月26日,江苏省健康产业协会、江苏省抗癌协会、现代快报/ZAKER南京联合举办了产业发展专家研讨会。会议邀请全国知名血液肿瘤临床专家、专业协会及权威媒体共同参与,对脐带血等干细胞领域监管政策、行业现状、临床应用、科学研究以及规范管理等问题进行了深入刨析和探讨,并通过媒体互动提问方式,面向社会公众释疑,全面深入的解读了我国政府确定的七大战略性新兴产业生物医药产业的发展脉络。干细胞行业的发展对于在各类疾病治疗领域实现突破创新,弥补大量尚未满足的医疗需求,尤其是在糖尿病、癌症、血液病以及免疫系统缺陷等疾病领域发挥着越来越重要的作用。

自体脐血干细胞移植,临床救治患者证实有效

“我的很多患者通过脐带血移植获得了生命,我觉得很开心。” 我国著名儿童血液移植技术专家,北京京都儿童医院副院长,北京京都儿童医院血液肿瘤科主任孙媛教授表示。

在应用自体脐带血移植没有成功的病例之前,其实她也是有怀疑的,“因为这个孩子得了血液病,他(她)自己的细胞会不会有问题,能不能再回输到孩子的体内,达到治愈的目的呢?”孙媛教授告诉记者,但从2009年开始到现在,北京京都儿童医院血液肿瘤中心已经使用了多例自体脐带血救治患儿,“它的优势就是成功率高,花费少,移植后的合并症少。”

孙媛教授介绍,其中最早的一例是在2009年,当时一个3岁的小女孩在注射流感疫苗后出现急性黄疸性肝炎,嗜肝病毒阴性和全血减少、颅内出血等症状,4月中旬开始出现发热,并且被医生断定已经没有治疗价值。但家属并没有放弃,他们拿着病历找到孙媛教授,希望用孩子自存的脐带血做回输。当时小女孩的重型再生障碍性贫血已经非常严重,同时合并多处感染并持续发热,体温每天都会达到39度到40度。一个多月的时间里,除通过退烧药体温会有短暂下降外,小女孩的体温每天都有上升,当时的血常规是0,情况特别糟糕。

在回输了自己的脐带血后,小女孩的症状逐渐好转。移植后16天,白细胞植活,随着白细胞的上升,小女孩的全身状态越来越好,恢复正常后甚至停掉了所有药物。

出院以后,小女孩也同其他孩子一样,正常的学习和生活,快乐的成长。

孙媛教授告诉记者,自体脐带血移植是治疗获得性再生障碍性贫血及其它非遗传性血液病、恶性肿瘤有效的选择。京都医院的5例案例中,其中有四例是再生障碍性贫血的移植,一例神经母细胞瘤的移植,其中有两例细胞数不多,甚至只有异体脐血细胞数标准的一半,但是达到完全的植入是没有任何问题,这些真实发生的案例充分证明了自存脐带血的价值。“只要家庭有一定的经济承担能力,我是鼓励保存脐带血的,因为有些疾病,比如后天获得性的血液病,不是家族遗传,而是很多不确定的因素让孩子患病。我在临床中碰见不少家长,等孩子生病了,才后悔当初没有保留脐带血,真的是很遗憾。”

脐血干细胞已是造血干细胞移植重要来源之一

干细胞研究领域越来越热,造血干细胞作为干细胞家族非常重要的成员,是现在研究最深刻、最被大家所认识的干细胞的来源,也是目前可以获得临床准入的一项治疗技术。广州市妇女儿童医疗中心血液肿瘤科主任江华教授表示,“科学在进步,时代在发展,很多观念都在更新,脐带血移植就是如此。”

1988年,世界上第一例脐带血移植成功治愈了一位范可尼氏贫血患者,移植所用脐带血来自于患者的妹妹。范可尼氏贫血是一种先天性疾病,患病以后病人会出现骨髓衰竭,一般活不到成年,脐带血移植的优势就非常明显。

江华说,造血干细胞来源可包括骨髓、外周血以及脐血,其中,脐血干细胞更加年轻,效果稳定,而且跟“一髓难求”的骨髓比起来,来源相对简单好找,“虽然患者仍然需要配型,但是对配型的要求相对比较低,只需在脐血公共库中寻找HLA配型基本相合的脐血,理论上90%以上的血液病患者都可以配型成功。”江华说。

江华介绍,除了自体脐带血移植,随着异基因临床移植数量的增加,脐带血造血干细胞已是造血干细胞移植重要来源之一,有自己独特的优势。

江华分享说,2014年,他为一个3岁的孩子安安(化名)进行了异基因造血干细胞移植术。安安患的是罕见病中的罕见病——岩藻糖贮积病,迄今全世界仅报道100例左右。这是一种儿童遗传代谢病,安安体内的岩藻糖代谢达不到正常水平,这种缺陷对他身体和智力发育都会造成严重影响。这个病例为世界第三例、中国第一例,并且是世界上首次采用脐血移植。

安安有希望恢复正常的代谢功能,已经造成的神经系统损伤和身体症状也有希望不再进行性加重。

随着干细胞治疗技术的不断深入,脐带血等造血干细胞在疾病治疗中发挥着越来越重要的作用。

江华教授讲到,脐带血治疗白血病,国内很多专家都做了许多尝试,已有丰富的治疗经验。和骨髓、外周血相比,自体脐带血具有干细胞原始,再生能力强,基因修复效果好的优势,其治疗白血病等血液性疾病是完全可以的。自体脐带血因为是自己的细胞,没有任何排异,且出生时的脐带血没有肿瘤的感染,比后期采集的干细胞更有优势,移植效果良好。

另外,江华教授的团队在脐带血治疗遗传代谢性疾病、免疫缺陷疾病方面做了很多尝试,并取得非常好的治疗效果。同时,利用现代的诱导多能干细胞技术及基因编辑技术,脐带血在治疗神经系统损伤等方面也将发挥非常重要的作用。他呼吁,脐带血中的干细胞很多,有遗传代谢病的家庭也应该保存脐带血,因为基于基因修复,和脐血干细胞的扩增技术,无论是成人还是儿童患者,都可能通过脐带血而受益。我们应该用未来的眼光去思考,正视医学的进步,使现代医学技术真正造福于人类。

 [1]  [2下一页 尾页